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          全球首例人体内基因编辑实验实施

          放大年夜字体  缩小字体 宣布日期:2017-11-21  来源:科技日报  浏览次数:312
          太阳城集团网址大全:美国《科学》杂志在线版17日报导了一项人类医疗史上的里程碑:科学家初次测验测验在人体内直接进行基因编辑。他们向一位44岁的患者血
          美国《科学》杂志在线版17日报导了一项人类医疗(http://www.chemdrug.com/invest/253/)史上的里程碑:科学家初次测验测验在人体内直接进行基因编辑。他们向一位44岁的患者血液内注入了基因编辑对象,以永久性改变基因的办法来治愈严重遗传疾病。
           
          这项临床实验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)在美国加州大年夜学旧金山分校完成,受试者是44岁的亨特氏综合征患者布莱恩·马德。亨特氏综合征是一种罕有的、威逼生命的遗传性疾病,由基因突变导致,患者细胞代谢废物没法分化,积累在组织器官中,终究产活力能障碍。
           
          马德所接收的基因编辑对象是锌手指核酸酶,而并非一向以来广受存眷的CRISPR。与后者比拟,锌手指核酸酶的“资格”更早,它被认为是第一代基因编辑对象,进行定位的序列更长,操作相对复杂,基因编辑的精准度也更高。
           
          本次治疗中,非致病性腺相干病毒将运载着两个锌手指核酸酶和一个正常基因,直达患者的肝部细胞。达到后,锌手指核酸酶将精确找到“工作地位”,像剪刀一样将DNA双链切开,填充进正常基因。经过过程DNA的自我修复机制,原本的DNA片段会接收新的正常基因。
           
          之前的“基因疗法”,是科学家们在培养皿中编辑人类细胞,再打针回人体内,并非对患者DNA直接编辑。而此前疗法也存在治疗范围有限、部份后果不持久的问题。新治疗成效将在三个月内取得确切答案,其一旦成功,将会推动基因疗法进入周全展开阶段。
           
          这项实验今朝引发了必定的担心:虽然锌手指核酸酶安然性已过测试,动物模型也取得优胜反馈,但仍会有没法估计的副感化存在。不过,美国国立卫生研究院参与同意这一项目标官员表示,到今朝为止,尚没有证据注解该疗法具有危险性,是以也不该惧怕。
           
           
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