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                Alnylam宣布在研RNAi药物givosiran用于治疗AHP的3期实验积极顶线数据

                放大年夜字体  缩小字体 宣布日期:2018-09-28 11:30  浏览次数:0
                太阳城集团网址大全:AHPs是一种罕有的遗传性疾病,其特点是可能危及生命的发生发火,并对平常功能和生活质量有负面影响,特别是那些有慢性衰弱症状的AHPs

                AHPs是一种罕有的遗传性疾病,其特点是可能危及生命的发生发火,并对平常功能和生活质量有负面影响,特别是那些有慢性衰弱症状的AHPs患者。

                本日(9月28日),Alnylam Pharmaceuticals宣布其靶向氨基乙酰丙酸合成(http://www.chemdrug.com/article/8/)酶1(ALAS1)的在研RNAi药物(http://www.chemdrug.com/)givosiran,在用于治疗急性肝卟啉症(AHP)的3期实验(http://www.chemdrug.com/sell/24/)ENVISION中,取得了积极顶线数据。

                Alnylam治疗成人由遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)引发的多发性精神病(polyneuropathy)的Onpattro(patisiran),是FDA(http://www.chemdrug.com/article/11/)同意的第一款RNAi药物。鉴于givosiran的良好表示,其有望取得加快同意,成为第二款上市RNAi新药(http://www.chemdrug.com/)

                关于Givosiran

                Givosiran(ALN-AS1)是一种皮下打针的RNAi药物,靶向ALAS1,用于治疗AHPs,包含AIP,VP和HCP。RNAi药物可以高效、特异性、经久地沉默特定mRNA序列。这是一项较为新鲜的技巧,该技巧的机理研究在2006年取得了诺贝尔奖。

                Givosiran是在Alnylam太阳网城上娱乐官网(http://www.chemdrug.com/company/)独有的加强稳定化学(ESC)-GalNAc技巧平台上开辟而成的。此前,givosiran曾取得欧洲药品(http://www.chemdrug.com/)治理局(EMA)的优先药品(PRIME)资格,欧盟和美国的孤儿药资格,和FDA的冲破性疗法认定。

                相干研究

                ENVISION是一项随机、双盲、安慰剂对照、全球性、多中间研究的3期实验,旨在评估givosiran治疗AHPs的有效性和安然性。在6个月的治疗期内,患者以1:1的比例随机分组,分别接收每月皮下打针givosiran(2.5 mg/kg),或安慰剂。实验的重要终点是卟啉症的“年发生发火率”,即须要住院治疗,紧急医疗(http://www.chemdrug.com/invest/253/)护理造访,或家中利用氯化血红素事宜的年发生发火率。

                实验的中期分析(http://www.chemdrug.com/sell/76/)包含43名接收实验最少3个月的AHP患者,并评估了41例AIP患者尿液中生物标记物ALA的程度,这一预先肯定的替换终点可猜想可能的临床收益。关键次要终点和摸索终点包含AHP标记性症状(苦楚悲伤,恶心和疲惫)的削减,和对生活质量的影响。

                实验成果的中期分析注解,givosiran疗法在AIP患者中,与安慰剂比拟,可以或许明显降低尿液中ALA程度(p<0.001)。

                 
                 
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